Abbiamo appreso nel corso delle ultime settimane dei risultati molto incoraggianti delle sperimentazioni cliniche, svolte anche nel nostro Paese, che utilizzano la tecnologia CAR-T per sconfiggere alcune forme di tumori del sangue.
La tecnica consiste nell’ingegnerizzazione dei linfociti del paziente per renderli in grado di attaccare le cellule tumorali.
Esistono già due terapie basate su CAR-T che hanno superato pochi mesi fa il percorso di registrazione presso l’agenzia europea del farmaco e possono quindi essere somministrate anche al di fuori del contesto sperimentale.
Attualmente è in corso presso i singoli stati europei l’iter per la definizione del prezzo e della modalità di distribuzione di questi farmaci - chiaramente va considerato che stiamo parlando di terapie molto complesse, somministrabili solo presso centri specializzati e rivolte a una popolazione molto specifica e relativamente limitata di pazienti.
Ed è di poche settimane fa la notizia che il NICE (National Institute for Care Excellence) non ha raccomandato l’adozione di uno di dei due farmaci da parte del sistema sanitario britannico.
Secondo gli esperti del NICE non vi sarebbero ancora dati sufficienti per paragonare i benefici di questo nuovo trattamento con quelli prodotti dalle terapie attualmente in uso. In più, nonostante nel documento si riconosca il valore altamente innovativo dell’approccio, il suo costo, se paragonato a quello dei protocolli standard, è stato ritenuto “troppo elevato per potersi ritenere un utilizzo efficace delle risorse del sistema sanitario nazionale”.
Sulla base di parametri analoghi lo stesso NICE aveva, invece, approvato la somministrazione ai pazienti britannici colpiti dalla immunodeficienza congenita Ada-Scid della terapia genica Strimvelis che, evidentemente, è stata ritenuta vantaggiosa, sia sul piano dell’efficacia sia su quello dei costi, rispetto all’alternativa, ossia la somministrazione cronica di una terapia enzimatica sostitutiva.
Il tema del costo delle terapie è destinato a diventare sempre più centrale man mano che la scienza produrrà un numero, auspicabilmente, crescente di prodotti innovativi per affrontare le malattie.
Sulla rivista The Lancet sono state pubblicate qualche mese fa le conclusioni del lavoro di un tavolo di esperti che ha affrontato proprio questo tema, con focus specifico sulle malattie orfane.
Le raccomandazioni emerse riguardano, sostanzialmente, la salvaguardia delle agevolazioni dedicate ai farmaci orfani per mantenere l’interesse delle aziende farmaceutiche su questo ambito altrimenti negletto. Tuttavia, per rendere sostenibile questo sistema di incentivi, si raccomanda anche la vigilanza nei confronti di alcune storture quali, ad esempio, l’estensione delle agevolazioni anche a indicazioni non propriamente rare o la duplicazione degli sforzi di sviluppo sulla stessa patologia a fronte delle tantissime malattie ancora completamente orfane di terapie e in molti casi anche di ricerca.
L’altra esortazione che emerge in modo molto forte da questo lavoro è quella di integrare in modo più fattivo nel processo di valutazione del costo di una terapie le considerazioni relative alla qualità della vita e il punto di vista dei pazienti.
Valutare il costo di una terapia è un processo estremamente delicato e complesso perché, in termini molto pratici, abbiamo bisogno di capire come fare a rendere le cure accessibili ai pazienti amministrando risorse che non sono infinite.
Questo vuol dire che vanno operate delle scelte ed è cruciale identificare il metodo migliore per prendere queste decisioni.
Penso sia fondamentale che lo sviluppo di questi percorsi decisionali evolva con la stessa velocità con cui procede la ricerca. Le terapie disponibili oggi non sono, nella maggior parte dei casi, valutabili con i parametri e i processi che andavano bene anche solo fino a pochi anni fa. Il caso dei trattamenti una tantum, come la terapia genica, è emblematico di questo cambio di paradigma.
D’altra parte, sono fortemente convinta che il continuo sviluppo delle tecnologie e l’applicazione ad ambiti sempre più ampi, determinerà una progressiva diminuzione dei costi di produzione. Ed è su questo che i pagatori hanno il dovere di vigilare affinché si verifichi anche un proporzionale calo dei prezzi; vigilare senza demonizzare.
Un approccio ideologico al problema non è di aiuto a nessuno. A meno che non vogliamo che queste malattie restino solo malattie di cui tutti parlano ma di cui nessuno si occupa concretamente.