Che cosa è il Car-T e come funziona la terapia cellulare per i tumori

Le terapie cellulari, come quella approvata per la prima volta dalla Commissione europea contro due tipi di tumore (la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B), sono sicuramente tra le più interessanti e innovative frontiere della medicina. Oggi lo sono, in particolare in campo oncologico, ma in prospettiva lo saranno anche per altre patologie umane, tra le quali le malattie cardiovascolari e le malattie degenerative neurologiche.

Cosa sono le terapie cellulari

L’approccio, in estrema sintesi, si basa sull’impiego di cellule ottenute dal sangue, del paziente stesso o di un donatore volontario, e modificate geneticamente in laboratorio, con le metodiche dell’ingegneria molecolare. Questa procedura, estremamente delicata, va condotta in un laboratorio adeguatamente attrezzato e dedicato. Le cellule, opportunamente modificate, possono essere re-iniettate nell’organismo malato, dove potranno svolgere l’attività terapeutica desiderata e programmata.

La terapia Car-T

L’esempio oggi più convincente dell’efficace impiego clinico delle terapie cellulari riguarda proprio le cosiddette “CAR-T cells”, ossia linfociti del paziente “educati geneticamente” a cercare, riconoscere e eliminare le cellule di leucemia o linfoma, dalle quali il paziente è affetto. In sostanza, è quello che fa “tisagenlecleucel”, la terapia cellulare di Novartis.

Ora anche in Italia

Con questo approccio si stanno ottenendo in numerosi casi risposte di lunga durata, e forse guarigioni definitive, in soggetti nei quali la malattia non è più controllabile con le terapie convenzionali. Ora, grazie all’approvazione della Commissione europea, questa possibilità si potrà realizzare anche nel nostro Paese.

Vi sono potenzialmente molteplici vie per sfruttare, adattare ed amplificare la predisposizione di vari tipi di cellule del nostro organismo a difendersi e combattere cellule malate, in particolare cellule tumorali. Questo approccio è reso ora fattibile per:

• maggiori conoscenze sulla gestione in vitro (in laboratorio) di cellule umane normali;
• nuove efficienti metodiche di manipolazione e modificazione di tratti del DNA;
• esperienza clinica sempre più ampia nell’impiego terapeutico di cellule come possibili e potenti nuovi farmaci. In effetti, le cellule modificate e utilizzate in clinica sono identificate come veri e propri farmaci, le cosiddette “living drugs”.

Sinora, i maggiori successi delle terapie cellulari si sono ottenuti nelle neoplasie ematologiche, ovvero leucemie e linfomi. Questo per due principali motivi:

• la spiccata predisposizione delle cellule maligne emolinfopoietiche ad essere, in vari modi, sensibili al controllo immunitario;
• la lunga esperienza clinica dell’Ematologia nel settore del trapianto di midollo emopoietico, che è stato sinora l’unico solido ed efficace esempio di Terapia Cellulare, utilizzata con successo, ormai da molti decenni, per curare e guarire alcune gravi neoplasie ematologiche ed anche alcune patologie non oncologiche.

Va da sé che l’approccio di terapia cellulare, con approcci di tipo CAR-T cells, è ora in fase di avanzata esplorazione anche per le altre forme di neoplasie non-ematologiche e questo settore è in grande espansione, con studi sia di ricerca di laboratorio che di sperimentazione clinica. Sono ovvie, infine, come già detto, le potenziali applicazioni delle living drugs anche in malattie non oncologiche, primariamente quelle cardiovascolari e neurologiche degenerative.

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