Testata sull'uomo la prima terapia 'anti invecchiamento'

AGI - Un primo paziente è stato trattato nell’ambito della prima sperimentazione clinica al mondo di una terapia genetica progettata per “ringiovanire” le cellule invecchiate attraverso la riprogrammazione cellulare parziale. La sperimentazione, sviluppata dalla società statunitense Life Biosciences di Boston, punta a verificare sicurezza ed efficacia di un approccio che attiva tre geni in grado di riportare cellule adulte anziane a uno stato biologicamente più giovane. La notizia è riportata da Nature in un approfondimento firmato dalla giornalista scientifica Heidi Ledford.

Lo studio clinico riguarda una forma di glaucoma, malattia neurodegenerativa che può portare alla cecità danneggiando il nervo ottico, la struttura che trasmette le informazioni visive dall’occhio al cervello. L’obiettivo della terapia è favorire la rigenerazione dei neuroni del nervo ottico, cellule che normalmente nell’adulto non sono in grado di rigenerarsi spontaneamente.

Riportare le cellule indietro nel tempo biologico

La tecnica sfrutta tre dei quattro geni utilizzati in laboratorio per riprogrammare cellule adulte in cellule simili a staminali. Il principio della “riprogrammazione parziale” consiste però nel ringiovanire le cellule senza cancellarne completamente identità e funzione biologica. In teoria, il trattamento dovrebbe riportare le cellule indietro nel tempo biologico mantenendone però le caratteristiche specifiche del tessuto di appartenenza.

L’approccio deriva da risultati ottenuti nel 2020 dal laboratorio di David Sinclair della Harvard Medical School, che aveva mostrato come l’attivazione dei tre geni in topi con danni al nervo ottico favorisse la rigenerazione neuronale e invertisse la perdita della vista associata all’invecchiamento e al glaucoma.

Gli interrogativi

Da allora Life Biosciences ha condotto studi preclinici su roditori e primati non umani senza osservare effetti avversi gravi, secondo quanto dichiarato da Sharon Rosenzweig-Lipson, responsabile scientifica dell’azienda. Tuttavia la sicurezza della riprogrammazione cellulare resta uno dei principali interrogativi del settore. Alcuni ricercatori temono infatti che il processo possa spingere alcune cellule verso uno stato tumorale.

“La riprogrammazione ha un enorme potenziale se potrà essere utilizzata in sicurezza negli esseri umani”, ha dichiarato Matt Kaeberlein, cofondatore della società di medicina preventiva Optispan. “La tecnologia è ancora agli inizi e il rischio di effetti collaterali catastrofici rimane elevato”. Secondo Kaeberlein, l’occhio rappresenta comunque uno dei contesti più adatti per i primi test clinici, perché eventuali effetti indesiderati sistemici sarebbero più limitati rispetto a trattamenti che coinvolgono altri organi.

La sperimentazione segna un passaggio simbolicamente importante per il settore della longevità biologica e delle terapie anti-invecchiamento, un ambito che negli ultimi anni ha attirato crescenti investimenti ma che finora non aveva ancora raggiunto la fase di sperimentazione clinica umana per tecniche di riprogrammazione cellulare parziale.