Ogni anno vengono effettuati in Italia circa 3700 trapianti di organi, con un trend positivo registrato negli ultimi due anni che fa ben sperare i molti malati che non possono fare altro che aspettare: sono 9.000, secondo le stime.
Le liste d’attesa diminuiscono soprattutto per il rene e il polmone, mentre la situazione resta più in stallo, purtroppo, per gli altri organi. Nonostante i diversi provvedimenti legislativi e le politiche di informazione corretta e positiva, esiste una carenza di organi e tessuti per la quale non si riesce a soddisfare la necessità clinica di organi biologici compatibili per un trapianto.
Di fronte a questa carenza assoluta, scienziati di tutto il mondo stanno cercando strade alternative come il trapianto di organi di origine animale (xenotrapianto), la produzione di organi in laboratorio a partire da cellule staminali, la possibilità di modificare geneticamente le cellule del ricevente per ridurre i fenomeni di rigetto e molte altre.
Alcune di queste strategie, come lo xenotrapianto, sono state fortemente limitate per il rischio di trasmissione di malattie virali o a causa delle dimensioni dell’organo da trapiantare.
Più recentemente, le nuove tecniche di ingegneria genetica unita alla possibilità di ottenere facilmente cellule staminali umane (iPSC) ha stimolato molti laboratori a produrre organi trapiantabili da cellule staminali pluripotenti del paziente all’interno di animali, in modo da ottenere la costruzione dell’organo in vivo con la stessa architettura richiesta (cosa che non è possibile in laboratorio), comprendente dozzine di tipi cellulari specializzate attraverso le interazioni con altre cellule e organi durante lo sviluppo.
Esperimenti effettuati su altri modelli animali hanno permesso di ottenere ad esempio un pancreas di topo in un ospite di ratto. Lo scopo: ottenere nel pancreas un numero sufficiente di cellule produttrici di insulina, utilizzate per curare topi diabetici senza immunosoppressione. Altri esperimenti sono in corso per generare organi interspecifici simili per il rene e il timo.
Questi dati suggeriscono che potrebbe essere possibile coltivare organi in animali da fattoria e utilizzarli per salvare persone con insufficienza d'organo allo stadio terminale. Poiché l'organo trapiantato sarebbe autologo – cioè composto dalle cellule del paziente – il paziente probabilmente non dovrebbe assumere farmaci immunosoppressivi potenzialmente dannosi. E si abbatterebbero i rischi di rigetto.
La medicina rigenerativa, compresa la terapia di trapianto cellulare e l'ingegneria tissutale, offre un approccio efficace per lo sviluppo di trattamenti di malattie intrattabili. La disponibilità di tecniche innovative di modifica dei geni come CRISPR / Cas9 può aiutare a raggiungere questo obiettivo.
L'editing genico ad esempio, può anche essere utilizzato per disattivare geni che codificano retrovirus endogeni potenzialmente infettivi e quindi eliminare o ridurre fortemente il rischio di infezioni virali da organi di animali o per facilitare l’impianto di cellule di altre specie durante la produzione di organi.
Come sempre, le biotecnologie sollevano dubbi, paure e ansia. Una delle maggiori preoccupazioni dei ricercatori è che le chimere possano diventare “troppo umane”, contribuendo per esempio in futuro alla formazione del cervello. Non dobbiamo dimenticare quanto affermava Lewis Thomas, che definiva la scienza “una accorta manovra per scoprire il mondo”.
La scienza è la nostra unica maniera per rispondere agli interrogativi che ci poniamo tutti i giorni, per contribuire al miglioramento della qualità della vita e per contribuire al progresso, ciò che uno scienziato ha maggiormente a cuore. Ma il progresso non è un qualcosa di scontato: va conquistato giorno per giorno. È quindi è giusto accogliere ogni progresso scientifico, e discuterne ragionando, non giudicando.