Perché è importante continuare ad andare “oltre” con le terapie avanzate

L’Osservatorio terapie avanzate ha organizzato per il 20 giugno a Roma un evento pubblico intitolato “Advanced talks on advanced therapies”. Trovo molto efficace questo titolo perché credo che la natura innovativa e dirompente di queste terapie debba continuare a ispirare le modalità di governo della loro evoluzione futura.

Le terapie avanzate comprendono la terapia genica, cellulare e tissutale e i cosiddetti “Combinational Products” che insieme alla componente biologica prevedono l’utilizzo di dispositivi di vario genere. Tutte opzioni terapeutiche che hanno contribuito a creare quella che spesso è ancora chiamata “medicina del futuro” anche se ormai fa parte della realtà in cui viviamo.

Credo si possa dire che tutto ciò che è si è mosso in questi ultimi decenni intorno alle terapie avanzate - per passare dai primi esperimenti in laboratorio alla attuale integrazione di queste tecnologie nel sistema salute - ci ha portato “oltre” da diversi punti di vista, quello scientifico in primis, ma non solo.

L’esigenza di tradurre scoperte che sembravano quasi fantascientifiche in terapie concretamente fruibili dalle persone ha stimolato la creazione di percorsi inediti, per esempio per quanto riguarda i modelli di sviluppo e l’inquadramento regolatorio.

E sarà necessario continuare a cogliere le opportunità di innovazione a trecentosessanta gradi se vogliamo ottenere il massimo impatto dalla terapie avanzate, cioè l’accesso a condizioni di salute e vita migliore per il maggior numero di pazienti che possono trarre beneficio da queste cure.

Sul piano scientifico, ciò si realizza rafforzando al massimo l’accademia in quella che dovrebbe essere la sua vocazione principale, cioè produrre innovazione. In questo modo la ricerca potrà continuare ad alimentare lo sviluppo di nuove strategie di cura.

Concretamente, questo vuol dire investire massicciamente in ricerca e dotare il sistema delle infrastrutture e competenze necessarie per far sì che le potenzialità applicative dei risultati prodotti nei laboratori possano essere intercettate e valorizzate ai fini dello sviluppo di terapie.

È importante mantenersi al fronte dell’innovazione anche sul piano regolatorio. Quando le terapie avanzate si sono affacciate all’applicazione sui pazienti è diventato immediatamente evidente che i processi di regolazione dello sviluppo del farmaco applicati fino a quel momento non fossero adeguati a prodotti completamente diversi dai farmaci tradizionali. E le agenzie regolatorie hanno svolto un lavoro meritorio per creare nuovi percorsi parallelamente all’emergere di queste terapie.

Adesso è necessario dare struttura all’inquadramento regolatorio per una categoria di farmaci che crescerà in maniera esponenziale nei prossimi anni, senza, tuttavia, perdere quella capacità di reagire rapidamente e trovare nuove soluzioni a nuove sfide. È interessante osservare che questa impostazione è in linea con la visione espressa da EMA nel piano strategico 2020-2025.

E, a proposito di nuove soluzioni, se vogliamo allargare il più possibile l’accesso dei pazienti alle nuove forme di cura, sarà sempre più cruciale applicare uno spirito innovativo anche al tema della sostenibilità.

Bisognerà, per esempio, lavorare alla creazione di nuovi modelli di pagamento (parliamo quasi sempre di terapie somministrate una volta sola nella vita del paziente), capire come affrontare la gestione delle terapie che richiedono la presenza di siti produttivi vicini al paziente (come abbiamo visto, per esempio, nel caso delle immunoterapie Car-T) e vigilare affinché il crescente allargamento delle applicazioni di queste piattaforme tecnologiche si traduca in un corrispondente calo dei costi e dei prezzi.

La mia personale proposta è che per affrontare sfide complesse come quelle appena elencate si salvaguardi anche un altro elemento che ha caratterizzato la nascita e l’espansione delle terapie avanzate, cioè l’ecosistema collaborativo.

La maggior parte di queste terapie sono nate dalla ricerca su malattie rare, stimolata dal bisogno di comunità di pazienti e sviluppata grazie a delle charity. E si è riusciti a compiere il passaggio cruciale dalla ricerca alla produzione di terapie fruibili per i pazienti grazie all’assunzione di responsabilità di tutti gli interlocutori necessari. E quindi anche agenzie regolatorie, istituzioni sanitarie e aziende farmaceutiche.

Ora che iniziamo a vedere l’applicazione delle terapie avanzate a malattie molto più diffuse come il cancro, cerchiamo di non perdere quell’impostazione collaborativa che è fondamentale per trovare soluzioni sostenibili per tutti.