Rivoluzione DNA: la terapia genica è ormai una realtà

Il riuscito trapianto di pelle svolto a Modena su un "bambino farfalla" apre nuove frontiere alla medicina rigenerativa

Rivoluzione DNA: la terapia genica è ormai una realtà
Foto: © Ruhr-University Bochum
Un momento del trapianto

Nel 1993 il premio Nobel Syndney Brenner nel 1993 affermava: “…Non dimentico mai di dire che la genetica scomparirà come disciplina scientifica autonoma nel 21 secolo, perché, ogni cosa in biologia sarà basata sui geni, e perciò ogni biologo diventerà genetista".

Questa straordinaria avventura che ha rivoluzionato le scienze biologiche negli ultimi 40 anni, ha permesso ad esempio, ai diabetici di disporre per la prima volta dell’insulina umana “ricombinante”, a molti malati di avere una diagnosi della loro malattia, a molte famiglie di avere un “figlio sano per scelta e non un malato per caso”, al singolo individuo di ricevere il farmaco “giusto per la giusta persona”  e negli ultimi tempi la guarigione da malattie genetiche considerate inguaribili. Infatti grazie all’avanzamento della ricerca, alla disponibilità di nuove tecniche e tecnologie, un DNA difettoso, può essere modificato, corretto e utilizzato per costruire nuove cellule, nuovi tessuti in modo permanente e risolutivo.

È quanto hanno fatto i colleghi universitari italiani (diciamolo forte, l’Università Italiana fa buona ricerca!) e tedeschi salvando un bambino affetto da una grave e rara malattia genetica che colpisce la pelle che diventa fragile come nelle ustioni gravissime. Michele De Luca e colleghi, hanno introdotto una versione sana del gene che produce la proteina “laminina” difettoso nel bambino e prodotto una pelle artificiale in laboratorio nuova e funzionante che è stata utilizzata per sostituire la pelle malata.

Questo studio è importante perché apre definitivamente la strada alla medicina rigenerativa che unisce la terapia genica e l’uso delle cellule staminali, fornendo la prova che queste modificazioni genetiche non causano cancro e non alterano il normale processo di specializzazione delle cellule staminali indirizzate a diventare in laboratorio cellule della pelle e soprattutto formato colonie nuove di cellule, gli olocloni, cellule staminali degli epiteli di rivestimento che possiedono tutte le caratteristiche delle cellule staminali adulte, quali self-renewal, capacità proliferativa, l’attività telomerasica e la capacità di generare tutti gli elementi del tessuto di origine.

“Una colonia del tutto separata dalla Terra” ha bisogno di una significativa varietà genetica per evitare i rischi delle malattie ereditarie che affliggono le piccole comunità isolate", avvertono gli scrittori di fantascienza. Ebbene, la colonia creata da De Luca è una piccola comunità, ma che diventerà grande nei prossimo anni.



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