I primi risultati dei nuovi studi sperimentali sulla Sla

I primi risultati dei nuovi studi sperimentali sulla Sla

Si sono accese nuove speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), la malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori

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© Andrew Brookes / Cultura Creative -

AGI - Durante l'ultimo anno, nonostante negli ultimi sei mesi anche il mondo della ricerca sia stato travolto dalla pandemia da Covid-19, si sono accese grandi speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), una malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.

Lo ricorda la Società italiana di neurologia in vista della Giornata nazionale contro la Sla, che si celebra domenica prossima. "Innanzitutto la comunità scientifica nazionale ed internazionale ha affrontato l'emergenza producendo rapidamente linee guida per la gestione clinica e domiciliare dei pazienti affetti da Sla, pubblicando inoltre numerosi lavori scientifici su temi come la telemedicina e l'impatto della malattia in relazione alla pandemia", si legge in una nota della Sin.

"Sono stati pubblicati numerosi studi sperimentali - afferma Andrea Calvo, coordinatore del Gruppo di Studio Malattie del Motoneurone della Sin e docente del Dipartimento di Neuroscienze Rita Levi Montalcini Università degli Studi di Torino AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - di cui due sono usciti sul New England Jourmal of Medicine, la più prestigiosa rivista scientifica in campo medico: il primo è inerente ai risultati della fase 1-2 della sperimentazione sui pazienti affetti da Sla con mutazione genetica del gene SOD1 con gli Oligonucleotidi Antisenso (ASO), cioè brevi molecole a singolo filamento di DNA complementari a una specifica sequenza. L'ASO, legandosi a una specifica molecola di mRNA ne blocca la traduzione, impedendo la sintesi della proteina mutata. È in corso la fase 3, che coinvolge, tra i vari centri nel mondo, anche il CRESLA di Torino. Analoga sperimentazione è in corso per le forme con mutazione C9ORF72. Si tratta, quindi, di risultati sulle mutazioni genetiche più frequenti nella Sla che giustificano una concreta speranza".

Il secondo lavoro riguarda uno studio americano su un'associazione di due molecole, il fenilbutirrato e l'acido taurodesossicolico.

"Questo studio - commenta Gioacchino Tedeschi, presidente della Sin - ha dimostrato un rallentamento significativo della progressione di malattia nei pazienti in trattamento rispetto al gruppo di controllo sottoposto a placebo. Inoltre, a breve partira' uno studio confermativo di fase 3. È in corso da un anno anche uno studio multicentrico europeo coordinato dall'Italia per valutare l'efficacia dell'acido taurodesossicolico nella Sla".