La terapia genica rappresenta una frontiera davvero molto interessante della medicina. Non si tratta di una chimera, ma di un obiettivo concreto che in qualche caso è già disponibile in fase di sperimentazione clinica: sul letto del paziente, si dice. A far avvicinare e rendere molto più concreto questo approccio terapeutico che permette di riparare con estrema precisione il nostro DNA danneggiato, è stata la messa a punto di una serie di tecniche che vanno sotto il nome di editing genetico. Queste tecniche permettono di arrivare a correggere le singole basi che compongono il nostro DNA e di correggerne i difetti. In pratica è un po’ come vedere un correttore di bozze che scova piccoli refusi qua e là in un testo e li corregge senza modificare la struttura del testo. Ecco perchè il termine è ripreso dal mondo dell’editoria.
C’è però un problema. Come succede anche al correttore più attento, anche questa tecnica è suscettibile di errore. C’è il rischio cioè che invece di sostituire la porzione di DNA danneggiata, ne vada a sostituire un’altra che invece non aveva bisogno di alcuna modifica. In questo caso si parla di andare fuori bersaglio, off target, come dicono gli americani. Si tratta di una eventualità remota, ma pur sempre concreta.
Ora, il lavoro messo a punto dai ricercatori del Center for Integrative Biology (Cibio) di Trento e pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology permette di compiere un ulteriore e significativo passo in avanti. I ricercatori sono infatti riusciti a mettere a punto un sistema basato su una nuova molecola battezzata evoCas9 che pare non essere suscettibile a quegli errori che invece potevano capitare con la tecnica precedente, quella conosciuta come il “taglia e incolla” del DNa, il Crispr/Cas9.
I vantaggi, sotto il profilo medico e clinico, sono considerevoli. Queste nuove tecniche di editing genetico sono davvero molto importanti perchè ci permettono di poter pensare allo sviluppo di nuove terapie che riescono a correggere i geni in maniera molto precisa e molto selettiva. Attualmente le tecniche vengono impiegate per modificare il DNA si basano sulla capacità di alcuni virus di modificare il DNA degli organismi che vengono infettati.
È una tecnica che non permette un elevato livello di precisione come la complessità della struttura del DNA richiederebbe. Ora invece le nuove tecniche permettono di arrivare a modificare piccolissime porzioni di genoma lasciando intatto il resto del gene. In questo modo è possibile lasciare il gene al suo posto mantenendo così inalterate anche tutte le altre funzioni legate alla sua attivazione. Si tratta di un vantaggio molto importante che si unisce poi ad un altro aspetto che non mancherà di dare un ulteriore contributo a questa tecnica: la sua semplicità di applicazione e la sua economicità.