Una nuova terapia con le staminali contro il Parkinson

AGI - Le cellule staminali possono essere utilizzate in sicurezza per il trattamento della malattia di Parkinson. Questo, almeno, è quanto emerge da due studi, pubblicati sulla rivista Nature, condotti dagli scienziati della Facoltà di Medicina dell'Università di Kyoto e del Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

Il primo team, guidato da Ryosuke Takahashi e Jun Takahashi, ha valutato l'impiego di cellule derivate rispettivamente da cellule staminali pluripotenti indotte umane e da cellule staminali embrionali umane. La malattia di Parkinson è una condizione neurodegenerativa caratterizzata dalla progressiva perdita dei neuroni che producono dopamina, un neurotrasmettitore. Attualmente, viene trattata con alcuni farmaci come la -dopa, che contribuiscono ad alleviare i sintomi nelle fasi iniziali, ma sono associati a un'efficacia poco duratura.

Sperimentazione di fase I/II

I ricercatori hanno condotto una sperimentazione di fase I/II su sei pazienti di età compresa tra 50 e 69 anni. I partecipanti hanno ricevuto il trapianto di progenitori dopaminergici derivati da cellule staminali pluripotenti indotte umane in entrambi i lati del cervello. Stando a quanto emerge dall'indagine, non sono stati segnalati eventi avversi gravi durante il periodo di studio di 24 mesi. Le cellule trapiantate hanno inoltre prodotto dopamina senza provocare crescita eccessiva o formazione di tumori. È stata inoltre osservata una diminuzione dei sintomi motori associati al morbo di Parkinson in quattro dei sei partecipanti dopo che avevano sospeso la terapia farmacologica standard. Tuttavia, sono emerse variazioni minime.

Secondo studio

Nel secondo paper, il gruppo di ricerca guidato da Viviane Tabar, ha esplorato la sicurezza di un prodotto derivato da cellule staminali embrionali umane. In questa sperimentazione, 12 pazienti con un'età media di 67 anni sono stati sottoposti a trapianto chirurgico di bemdaneprocel, un prodotto cellulare progenitore di neuroni dopaminergici. Cinque partecipanti hanno ricevuto una dose bassa e sette un dosaggio più elevato. La sostanza è stata ben tollerata e non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati alla terapia nei 18 mesi successivi. Inoltre, è stato osservato un certo miglioramento della funzione motoria in entrambe le coorti, pur con variazioni a seconda dei diversi parametri misurati.

Sicurezza del trapianto

Nel complesso, entrambi gli studi stabiliscono la sicurezza del trapianto allogenico di prodotti cellulari derivati da cellule staminali per il trattamento della malattia di Parkinson. "Le ridotte dimensioni della coorte - spiega Hideyuki Okano, dell'Università Keio - costituisce sicuramente un potenziale limite di questi lavori, ma il fatto che entrambi gli studi evidenzino una possibile efficacia rappresenta un passo importante verso l'affermazione di questa terapia cellulare contro il Parkinson".