"Il governo ha deciso di investire 60 milioni di euro sulle terapie CAR-T, 10 milioni per ciascuna delle 6 officine farmaceutiche". Lo ha dichiarato il ministro della Salute, Roberto Speranza, illustrando davanti alle Commissioni congiunte di Senato e Camera le linee programmatiche del suo dicastero. Ma di cosa si tratta?
La terapia a base di cellule CAR-T consiste nella manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle in grado di individuare e contrastare efficacemente le cellule tumorali. In particolare, “CAR-T cells”, sono linfociti del paziente “educati geneticamente” a cercare, riconoscere e eliminare le cellule di leucemia o linfoma, dalle quali il paziente è affetto.
La tecnica Car-T utilizza cellule ottenute dal sangue, del paziente stesso o di un donatore volontario, e modificate geneticamente in laboratorio, con le metodiche dell’ingegneria molecolare. Questa procedura, estremamente delicata, va condotta in un laboratorio adeguatamente attrezzato e dedicato. Le cellule, opportunamente modificate, possono essere re-iniettate nell’organismo malato, dove potranno svolgere l’attività terapeutica desiderata e programmata.
Questo è quello che fa “tisagenlecleucel”, la terapia cellulare di Novartis, l'unica oggi disponibile. Tisagenlecleucel è l'unico CAR-T a essere indicato in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali non vi sarebbero più altre opzioni di cura.
Si tratta infatti di un "trattamento vivo", una immunoterapia cellulare autologa, prodotta a partire dai linfociti T del paziente, riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule esprimenti CD19, in modo altamente personalizzato. Tisagenlecleucel è infatti in grado di restituire al sistema immunitario del paziente, attraverso un processo altamente personalizzato per ogni individuo, la sua naturale capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. Con tecniche di ingegneria genetica si inserisce un gene nei linfociti T che così esprimeranno il recettore chimerico per l'antigene (CAR -Chimeric Antigen Receptor).
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