Roma - L'approccio terapeutico basato sull'utilizzo di "pallottole molecolari", piccole molecole terapeutiche di acido ribonucleico (U1 RNA), si è dimostrato efficace e sicuro in uno studio in vivo su animali, utilizzati come modello per l'atrofia muscolare spinale. Questi, in estrema sintesi, i primi risultati di una ricerca in corso, finanziata da Telethon e condotta dal Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia di Trieste. I dati sono stati presentati sulla rivista Nature Communications. I ricercatori hanno creato una molecola di U1 RNA in grado di riparare il danno causato dalla mutazione presente nel gene SMN2 nell'atrofia muscolare spinale. Per la prima volta si è dimostrata l'efficacia terapeutica di questa nuova classe di farmaci in modelli di malattia. La molecola ha portato alla correzione del processo di maturazione dell'RNA messaggero ripristinando la produzione della proteina SMN che è carente nei pazienti. "Si tratta di un approccio terapeutico mirato che attraverso pallottole molecolari agisce in prossimità della mutazione e che presenta un ottimo profilo di sicurezza ed efficacia", hanno commentato i ricercatori. Il lavoro degli scienziati italiani ha suscitato interesse anche Oltreoceano. Tanto è che l'Mda, l'associazione americana per la cura delle distrofie muscolari, ha assegnato al gruppo di Genetica Molecolare Umana diretto da Franco Pagani un finanziamento di 225mila dollari per un periodo di tre anni, per studiare una nuova strategia terapeutica per l'atrofia muscolare spinale. Il progetto è l'unico italiano dei 41 selezionati a livello internazionale. "Il finanziamento triennale da parte dell'associazione americana rappresenta un importante riconoscimento del lavoro svolto dal gruppo di ricerca e permettera' nei prossimi anni di studiare come meglio veicolare questi nuovi farmaci", hanno detto i ricercatori. L'uso di questa terapia nei pazienti richiederà che le 'pallottole molecolari' vengano inserite in vettori virali, già ampiamente utilizzati in terapia genica, e testate in modelli di atrofia muscolare spinale. "I risultati incoraggianti ottenuti - ha spiegato Pagani all'Osservatorio Malattie Rare - fanno sperare che questa strategia terapeutica possa superare la fase di ricerca in laboratorio e diventare una nuova classe di farmaci utile per la cura non solo dell'atrofia muscolare spinale ma anche di altre malattie rare". Oltre all'atrofia muscolare spinale vengono studiate le nuove molecole con un'indicazione terapeutica personalizzata per l'emofilia, la fibrosi cistica, la disautonomia familiare e le malattie cutanee. (AGI)
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