Salute: farmaco per distrofia Duchenne utile per fibrosi cistica

01 ottobre 2015

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(AGI) - Roma, 1 ott. - Un farmaco gia' utilizzato e autorizzatoper combattere la Distrofia di Duchenne potrebbe essere utileanche per contrastare la fibrosi cistica. Anzi, sedefinitivamente autorizzato per questo specifico trattamento,sarebbe il primo farmaco che e' in grado di ripristinare laproteina che viene soppressa dalla malattia. Proprio questamattina l'EMA, l'agenzia europea del farmaco, ha accettato lapresentazione del dossier sulla base del quale si intendeottenere una nuova indicazione terapeutica per questo farmaco.Si tratta dell'ataluren ed e' prodotto dalla PTC Therapeutics.Se approvato, ataluren sarebbe il primo trattamento orale perla nmCF in grado di ripristinare la proteina alterata che staalla base della malattia. Circa il 10% dei pazienti ha unafibrosi cistica causata da una mutazione nonsense, che puo'dare origine alla forma piu' grave della malattia. Il dossierche abbiamo presentato alle Autorita' Regolatorie Europee perottenere l'indicazione al trattamento della nmCF si basa suirisultati di uno studio di Fase 3 gia' concluso condotto indoppio cieco, che confrontava ataluren vs placebo in pazienticon nmCF. ''Siamo entusiasti del procedere della nostra secondaindicazione, che rappresenta un'altra pietra miliare nellapiena realizzazione del potenziale terapeutico di ataluren - haaffermato Stuart W. Peltz, Ph. D., Chief Executive Officer, PTCTherapeutics. - non vediamo l'ora di poter lavorare con leAutorita' Regolatorie per mettere al piu' presto ataluren adisposizione dei pazienti con fibrosi cistica causata da unamutazione nonsense, poiche' non esistono al momento opzioniterapeutiche che agiscano direttamente sulla causa della loromalattia''. (AGI) .