Salute: Ema autorizza terapia staminali bimbi affetti 'Ada-Scid'

(AGI) - Milano, 30 mag. - La European Medicines Agency (EMA) ha concesso per la prima volta l'autorizzazione alla commercializzazione ad una terapia genica ex vivo basata su cellule staminali, destinata al trattamento di pazienti affetti da una patologia molto rara chiamata ADA-SCID: Strimvelis (cellule CD34+ autologhe, trasdotte per esprimere il gene che codifica per ADA) e' infatti la prima terapica genica per bambini, correttiva di un difetto genetico, ad aver ricevuto tale autorizzazione a livello mondiale. Il trattamento e' destinato a pazienti per i quali non e' disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario compatibile. ADA-SCID e' una malattia causata dall'alterazione di un singolo gene relativo all'enzima adenosina deaminasi, necessario per la maturazione e la funzionalita' dei linfociti. Nei bambini affetti da ADA-SCID, il sistema immunitario e' cosi' severamente compromesso che il loro organismo e' incapace di difendersi dagli agenti infettivi e, in assenza di un trattamento efficace, la malattia puo' risultare fatale entro il primo anno di vita. Si stima che in Europa ci siano 15 nuovi casi di bambini affetti all'anno, i quali, qualora ritenuti idonei dal proprio medico, potranno, in virtu' dell'autorizzazione concessa oggi, sottoporsi alla terapia presso l'Ospedale San Raffaele di Milano. Il trattamento e' il risultato della collaborazione strategica tra GSK, l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e MolMed che produrra' Strimvelis anche per l'uso commerciale. Il Professor Claudio Bordignon, Presidente di MolMed ha cosi' commentato: "Questo straordinario risultato rappresenta una scoperta che porta un cambiamento concreto nella vita dei malati, ma anche il coronamento di un lungo percorso fatto di fatica, impegno e visione pionieristica, iniziato piu' di venti anni fa. Personalmente sono molto felice di aver fatto parte di quel coraggioso gruppo di ricercatori che ha aperto quella via." "Questo eccezionale traguardo nel trattamento dei bambini affetti da questa patologia rarissima e letale" ha dichiarato Riccardo Palmisano, CEO di MolMed S.p.A.," rappresenta anche un riconoscimento dell'eccellenza di coloro che hanno collaborato per lo sviluppo e la produzione di questa terapia altamente innovativa".

L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento e' stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% e' stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute e' stata monitorata per una durata di circa 7 anni. I risultati completi dell'analisi sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica BLOOD[1]e sono riportati in una scheda di approfondimento a questo comunicato. Il professor Alessandro Aiuti, coordinatore dell'area clinica dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), ha dichiarato: "Siamo felicissimi di questa notizia, risultato di oltre 20 anni di ricerca e sviluppo al SR-Tiget. Questo approccio terapeutico innovativo e personalizzato impiega le stesse cellule staminali del paziente con il gene modificato per correggere la malattia alla radice. E' stato gratificante per tutti noi vedere i pazienti colpiti da questa grave immunodeficienza crescere negli anni, poter giocare con gli altri bambini e andare a scuola. Lavorando fianco a fianco con GSK possiamo ora mettere a disposizione Strimvelis per tutti i pazienti con ADA-SCID e trasformare le esistenze dei bambini che hanno un disperato bisogno di questa terapia". Nicola Bedin, amministratore delegato dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, ha commentato: "Questo importante risultato e' stato possibile grazie all'efficace collaborazione tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK, collaborazione che ha consentito di coniugare anni di ricerca scientifica, pratica clinica di altissimo livello e competenza nello sviluppo della terapia. Continueremo a lavorare perche' questa alleanza porti a sviluppare e rendere disponibili nuove cure a beneficio dei pazienti con malattie rare". Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, ha concluso: "Questo e' un giorno memorabile, non solo per noi ma per tutte le persone che collaborano con noi: con Strimvelis possiamo mantenere la promessa fatta ai pazienti. Possiamo dire di essere stati pionieri nella realizzazione di un modello in cui l'organizzazione non-profit opera non solo come struttura di raccolta fondi, ma gioca un ruolo primario nella gestione dello sviluppo della ricerca. L'obiettivo e' assicurare che ogni passo del processo permetta di realizzare la nostra visione: mettere a disposizione una terapia per i pazienti". (AGI)