Cti Biopharma completa l'iscrizione allo studio pivotale di fase

CTI BioPharma ha reso noto oggi che e' stata completatal'iscrizione allo studio pivotale di fase 3 PERSIST-1, condottosu pacritinib, un innovativo inibitore orale della JAK2/FLT3,studiato nel trattamento della mielofibrosi. Sulla basedell'accordo concluso con Baxter International, Inc. (Baxter)per lo sviluppo e la commercializzazione di pacritinib, CTI siaspetta di ricevere il pagamento di 20 milioni di dollari USper il completamento dell'arruolamento dello studio clinico inconcomitanza con l'inizio della somministrazione del farmacoall'ultimo paziente arruolato. CTI si aspetta che taleobiettivo venga raggiunto e che il pagamento venga effettuatoentro la meta' del terzo trimestre 2014 . "Lo studio clinicoPERSIST-1 su pacritinib, un innovativo inibitore dellaJAK2/FLT3, tra quelli condotti fino ad oggi nella praticaclinica, e' il piu' completo in termini di popolazione dipazienti affetti da mielofibrosi mai presa in considerazione,"ha dichiarato Claire Harrison, M.D., Ematologa consulentepresso il Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust, del Guy'sHospital di Londra (Regno Unito), e una dei principaliinvestigatori del PERSIST-1. "Nei precedenti studi clinicirandomizzati erano stati esclusi pazienti con una bassa contapiastrinica (inferiore a 50.000-100.000 unita' per microlitro(?L)), nonostante la trombocitopenia derivante dalla malattiacolpisca circa il 30% dei malati di mielofibrosi. Gli inibitoridella JAK1/JAK2 ad oggi disponibili sono i responsabili deglieffetti mielosopressivi derivanti dalla terapia seguita, cheinclude la trombocitopenia tra gli effetti collaterali, erichiedono una riduzione del dosaggio o in alcuni casil'interruzione anticipata della terapia, quando somministrata apazienti gia' affetti da trombocitopenia a causa dellamalattia. La cura di questi pazienti rappresenta un bisogno chenon ha ancora trovato una soluzione; un inibitore della JAK2che non sia mielosoppressivo rappresenterebbe un avanzamentosignificativo nella cura di questa malattia cronica." PERSIST-1e' il primo di due studi clinici di fase 3 di cui si compone ilprogramma di sviluppo di pacritinib nella mielofibrosi. Ilsecondo studio clinico di fase 3, PERSIST-2, sta valutandopacritinib nel trattamento di malati con bassa contapiastrinica, rispetto alla miglior terapia disponibile,compresi gli inibitori della JAK2 gia' approvati, somministratisecondo la posologia prevista per pazienti affetti datrombocitopenia. I due studi clinici serviranno ad avvalorareprima la richiesta di New Drug Application (NDA) negli StatiUniti a fine 2015, e poi di Marketing Authorization Application(MAA) in Europa nel 2016. "Il completamento dell'iscrizione aPERSIST-1 rappresenta un traguardo significativo nel programmadi sviluppo di pacritinib, e speriamo di pubblicare i primirisultati per l'inizio del 2015," ha dichiarato James A.Bianco, M.D., Presidente e CEO di CTI BioPharma. "Il grandeinteresse dimostrato dalla classe medica e dai pazienti aprendere parte a questo studio evidenzia la necessita' dinuove, efficaci e meno tossiche opportunita' di trattamento percoloro che soffrono di mielofibrosi." Secondo il disegno eraprevisto l'arruolamento di circa 320 pazienti per PERSIST-1,uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, in cui ilprofilo di efficacia e di sicurezza di pacritinib vieneconfrontato con quello della migliore terapia disponibile,esclusi gli inibitori della JAK2, in pazienti affetti damielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera omielofibrosi post-trombocitemia essenziale, senza l'esclusionedi pazienti con bassa conta piastrinica. L'endpoint primario e'rappresentato dalla percentuale di pazienti che otterranno unariduzione del volume della milza, misurata con RM o TC,superiore o pari al 35% dopo 24 settimane di trattamento. Ilprogramma di sviluppo di Pacritinib nella Mielofibrosi Sullabase dell'efficacia e della tollerabilita' dimostrata fino adoggi, CTI sta seguendo un approccio esteso nello sviluppo dipacritinib per il trattamento di pazienti affetti damielofibrosi, conducendo due studi di fase 3: uno che prende inconsiderazione un ampio spettro di pazienti, senza nessunalimitazione nella conta piastrinica, lo studio PERSIST-1;l'altro, il PEERSIST-2, che coinvolge pazienti caratterizzatida una ridotta conta piastrinica. A marzo 2014, CTI haannunciato l'avvio dell'arruolamento dello studio PERSIST-2,che valuta pacritinib in pazienti affetti da mielofibrosi lacui conta piastrinica e' inferiore o uguale a 100.000 unita'per microlitro (?L). Lo studio arruolera' 300 pazienti inAmerica Settentrionale, Europa, Australia, Nuova Zelanda eRussia. Ad ottobre 2013, CTI ha raggiunto un accordo con laFood and Drug Administration (FDA) statunitense su uno SpecialProtocol Assessment per lo studio PERSIST-2, un accordo scrittoraggiunto da CTI e l'FDA sul disegno, gli endpoint el'approccio previsto per l'analisi statistica dello studioclinico che sara' di supporto all'eventuale richiesta di NewDrug Application (NDA). .