La rivoluzionaria ricerca di Luigi Naldini sulla terapia genica

Perché il direttore dell'Istituto San Raffaele-Telethon è stato insignito del premio Louis-Jeantet

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Complimenti a Luigi Naldini, direttore dell’istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano, a cui è stato assegnato il premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale. È una splendida notizia e il riconoscimento dello straordinario valore di questo nostro scienziato italiano e delle sue ricerche.

I vettori lentivirali sviluppati da Luigi Naldini sono derivati dal virus Hiv di cui conservano la straordinaria efficienza nel portare il materiale genetico all’interno della cellula, ma sono ingegnerizzati in laboratorio e resi capaci di inserire geni sani e quindi “curativi” nelle cellule delle persone malate.

Questa ricerca ha completamente rivoluzionato il campo della terapia genica. Concretamente, ha permesso che questo approccio estremamente innovativo entrasse a tutti gli effetti nella pratica medica. E le ricadute di questa scoperta si stanno già osservando con l’applicazione della terapia genica a malattie molto diffuse come il cancro - proprio negli ultimi giorni si è tornato a parlare di immunoterapie car-T presto disponibili, come farmaco, anche nel nostro paese.

il Nobel della ricerca

Esistono diversi premi che stanno a indicare il valore di una ricerca scientifica e della personalità che l’ha ideata e sviluppata. E sono tanto più rilevanti quando più ampia è la comunità nella quale pescano. Un riconoscimento, come quello assegnato dalla Fondazione Louis-Jeantet, che si rivolga alla comunità scientifica globale corrisponde a un livello che potremmo definire da mondiali della ricerca. In questa categoria il premio più noto al pubblico laico è indubbiamente il Nobel che di solito viene assegnato nel momento in cui una scoperta ha raggiunto ricadute molto ampie.

Difficilmente, soprattutto nel nostro paese, altri premi scientifici accedono alla ribalta dalle cronaca. Se, però, andiamo a consultare il curriculum dei titolari di premi Nobel, possiamo osservare che nella maggior parte dei casi il loro valore era stato già riconosciuto dalla comunità scientifica mondiale e quasi sempre queste figure avevano al loro attivo un medagliere degno di nota.

La frequenza con cui un paese conquista questi premi è associata alle buone condizioni che il paese offre per svolgere ricerca eccellente. Mi piace utilizzare il linguaggio delle metafore sportive quando parlo di questi temi perché le logiche alla base dell’espressione di un primato sono molto simili e spesso in Italia tendiamo a dimenticarlo.

Come disse una volta Susanna Agnelli, parlando da presidente di Fondazione Telethon a una riunione presso il ministero degli Esteri, ci rallegriamo per i Gran premi vinti dalla Ferrari anche quando il pilota che ha portato la macchina al traguardo non è italiano perché il premio, in quel caso, va, giustamente, a chi ha costruito la macchina e ha messo insieme la squadra che ha permesso al pilota di vincere la gara. Lo stesso vale per la ricerca: come italiani siamo comprensibilmente fieri dei connazionali che hanno finora meritato il Nobel ma quanti di loro lo hanno vinto per ricerche svolte nel nostro paese?

I perché di un successo

Solo due volte nella storia del premio Louis-Jeantet, il riconoscimento è andato a scienziati attivi presso centri di ricerca italiani: nel 2016 il premio era, infatti, stato assegnato ad Andrea Ballabio, direttore dell’istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli. Segno che quando si creano determinate condizioni al contorno, queste permettono alla persona di talento di esprimersi al meglio del proprio potenziale. Dunque, mentre mi congratulo con Luigi Naldini, rifletto anche sui fattori critici di questo successo.

Per condizioni abilitanti, se guardo al metodo applicato da Fondazione Telethon, intendo in primo luogo il denaro sufficiente per sostenere i progetti proposti dai ricercatori, e l’adozione di prassi trasparenti e riconducibili agli standard internazionali per governare l’attivazione e lo sviluppo della ricerca. Questo vuol dire, in termini pratici, vagliare e selezionare i progetti da finanziare sulla base del merito, promuovere la crescita strategica dei centri di ricerca, monitorare puntualmente l’impatto della ricerca finanziata e fare sì che questa possa trasformarsi in risposte concrete al bisogno dei pazienti tramite la piena valorizzazione del suo potenziale applicativo. Nel caso, poi, delle ricerche portate avanti da Naldini all’istituto San Raffaele-Telethon di Milano, il contesto caratterizzato da contiguità e sinergia tra laboratorio e setting ospedaliero è stato indubbiamente facilitante.

Non è un caso se riconoscimenti internazionali così importanti arrivano a coronamento di ricerche che hanno prodotto avanzamenti concreti e importanti prospettive di miglioramento per la vita delle persone con malattie genetiche rare. Mi auguro che questo sia motivo di orgoglio per tutti gli italiani che negli hanno sostenuto la fondazione e il lavoro dei suoi ricercatori.

Spero altresì che questa vittoria tutta italiana sia un’occasione di riflessione per coloro che in questo momento sono nella posizione di poter rafforzare i fattori abilitanti per l’eccellenza di tutto il sistema della ricerca italiana.  



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