Al Bambin Gesù scritta una pagina della storia della lotta ai tumori

La novità non è che la terapia funziona, ma che gli stessi risultati ottenuti una volta in un centro si ottengono anche in un contesto multicentrico. 

Al Bambin Gesù scritta una pagina della storia della lotta ai tumori

Lo studio pubblicato oggi sul New England Journal of Medicine dimostra l’efficacia della metodica applicata al piccolo paziente del Bambin Gesù ed è estremamente rilevante sia dal punto di vista clinico  che scientifico. Dal punto di vista clinico abbiamo una terapia per un tipo di leucemia per la quale, nella forma recidivante e più grave che ha colpito il bimbo di quattro anni, non c’era cura.

Questo è un risultato comunque straordinario, anche se il follow-up è ancora breve e gli effetti collaterali  immediati sono da studiare per un miglior controllo. Dal punto di vista del sapere scientifico la rilevanza va spiegata. La novità, o la scoperta se si vuole, infatti non sta nel risultato della cura perché il risultato non è nuovo. Ci fu un caso identico, con fortunatamente gli stessi esiti positivi, in Pennsylavania pochi  anni fa. Il punto importante è che allora si trattava di una sperimentazione monocentrica: tutte le procedure di prelievo dei linfociti, modificazione genetica e reinfusione sono avvenute all’interno dello stesso centro. I risultati di efficacia pubblicati oggi sul NEJM sono stati invece ottenuti in uno studio multicentrico che ha interessato 4 continenti e 75 pazienti.

La novità non è quindi che la terapia funziona, ma che gli stessi risultati di efficacia ottenuti una volta in un centro, si ottengono anche in un contesto multicentrico. Dunque la procedura non solo è efficace, ma è fattibile su larga scala. Lo studio, promosso da Novartis, era organizzato in modo che i centri facessero i prelievi di linfociti e li mandassero a una unica centrale,  che effettuava la procedura genetica e poi rimandava i linfociti modificati per la reinfusione. Tutto questo procedimento è efficace, ma molto costoso. Dunque la raccomandazione di noi scienziati è che si investa in questa straordinaria terapia che ha dimostrato di essere efficace, per renderla anche accessibile ai sistemi sanitari e al maggior numero possibile di pazienti.

Pier Giuseppe Pelicci, direttore della ricerca dell'Istituto Europeo Oncologia



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