Perché lo stop di Pfizer alla ricerca sul Parkinson non è un segnale di resa

Sono sempre più obsoleti i farmaci classici. Nuove speranze dagli investimenti sulle biomolecole

Perché lo stop di Pfizer alla ricerca sul Parkinson non è un segnale di resa
Foto: PASIEKA / Agf 

La decisione della multinazionale (sede legale New York City) del farmaco Pfizer, di cessare lo sviluppo di farmaci per il morbo di Parkinson e quello di Alzheimer segue di poco analoga decisione presa dalla Merck. Superato lo shock iniziale e l’inevitabile preoccupazione che questa situazione inevitabilmente crea, vale la pena approfondire le ragioni dietro queste decisioni drammatiche e, soprattutto, le reali conseguenze per i pazienti ed il sistema salute nel suo insieme. Va infatti sottolineato che parliamo di malattie non solo drammatiche e devastanti, ma che coinvolgono decine di milioni di pazienti nel mondo.

Detto francamente, per il sottoscritto che è in qualche modo addetto ai lavori, la decisione di Pfizer non arriva a sorpresa, per svariate ragioni che cerco di dipanare a beneficio di chi legge.

In primis, lo sviluppo di farmaci e terapie per le malattie neurologiche rappresenta di fatto uno dei settori più complicati e difficili, vuoi per la natura dell’organo bersaglio – mille miliardi di cellule nervose che intrattengono relazioni funzionali l’una con l’altra, a creare un sistema di una complessità i cui numeri, se analizzati nel dettaglio, superano il numero di stelle nell’universo conosciuto – vuoi per la sua scarsa accessibilità e fragilità.

Si aggiunga a questo il fatto che lo sviluppo di un farmaco classico richiede un percorso medio di sviluppo di circa 15 anni, che i costi ruotano facilmente intorno alle migliaia di miliardi di dollari e le procedure burocratiche che sottendono alla approvazione in varie fasi ed alla registrazione di un medicinale di questo genere sono intricate e lunghissime, e viene da chiedersi come, in realtà, queste defezioni non si siano manifestate ben prima. Quanto appena detto è sicuramente vero ed importante, ma rappresenta solo la punta di un iceberg di natura forse un po’ differente da quanto può apparire.

Le difficoltà delle grandi compagnie

Mi spiego. Vedete, il modo di fare ricerca delle multinazionali, per quanto vada cambiando negli ultimi anni, resta ancorato a schemi fissi, molto rigorosi, ma anche drammaticamente inefficienti, per molti aspetti che hanno a che fare con processi interni di valutazione del rischio, amministrazione, burocrazia spesso esasperata, gigantismo di alcune sezioni di ricerca e sviluppo, spesso ancorate a metodologie che in un mondo in rapidissima evoluzione come questo diventano rapidamente inefficienti se non obsolete. In una situazione in cui si richiede creatività, flessibilità, innovazione ed un altissimo turnover di idee, approcci e personale, le grandi compagnie farmacologiche si possono trovare in seria difficoltà, e direzionare le risorse verso settori potenzialmente più proficui può divenire una necessita inderogabile, come nei casi sopraccitati.

E quindi, che succede ora? Non bisogna scoraggiarsi poiché, se la notizia effettivamente non è buona, le soluzioni sono in campo e lo sono da tempo. Sì, perché vi è un elemento che in questo blog non è ancora emerso ma che è in realtà fondamentale. Il farmaco classico, come lo conosciamo oggi, è concettualmente obsoleto e lo è da tempo. Nasce da un approccio che affonda le sue radici nel concetto che, dato un organo o un tessuto alterato, malato o danneggiato, si possa intervenire con una singola molecola, in genere di estrazione iniziale naturale o di sintesi chimica, per curare. La cura, più spesso che no, è intesa come risoluzione del sintomo, molto più raramente della causa.

Ora, anche senza essere degli esperti, si può comprendere come pensare d’intervenire con una singola molecola per tamponare effetti con mille ramificazioni in sistemi complessi come quello cerebrale sia a dire poco semplicistico. Credo che parte degli insuccessi derivino dal fatto di approcciare un problema di questa natura con un metodo che data ben oltre duemila anni… ma le cose sono cambiate e stanno cambiando rapidamente.

Consci di quanto appena detto, ci si è da tempo indirizzati verso lo sviluppo di terapie molto più mirate, precise ed articolate e ramificate nei loro meccanismi d’azione curativi. A cominciare dai biofarmaci, molecole di natura biologica in grado, a differenza di un farmaco classico, d’innescare nell’organo bersaglio non un'azione ma tantissimi effetti terapeutici, spesso combinati e sinergici, con meccanismi in cui un singolo fenomeno innescato dal biofarmaco viene amplificato miliardi di volte con meccanismi a cascata. Vi sono poi i farmaci cellulari, o meglio le cellule usate come veri e propri farmaci.

Perché lo stop di Pfizer alla ricerca sul Parkinson non è un segnale di resa
Foto: VOISIN 

Ma una cellula non è una molecola singola, ma un'entità vivente e, se del tipo giusto, in grado di “leggere” il sistema danneggiato e intervenire con migliaia di strumenti diversi a sua disposizione per lenire, riparare e guarire – sono le famose terapie cellulari. E poi vi sono gli anticorpi – una possibile terapia per l’Alzheimer è in fase di avanzato studio clinico proprio con queste biomolecole – la terapia genica, e tecniche recenti di correzione in situ dei danni genetici (il famoso genome editing di cui si parla molto).

Occhi puntati sul biotech 

Sono le società di biotecnologie che stanno sviluppando queste tecniche. Sono in genere piccole società ma che crescono rapidamente e, non stupitevi, sono continuamente sotto osservazione delle grandi società farmaceutiche. Ma non perché queste ultime temano questo sviluppo, ma proprio per il motivo opposto. Le grandi società trovano nel settore biotech l’innovazione ed il dinamismo che spesso manca loro internamente e monitorizzano e supportano anche con ingenti finanziamenti il settore biotech per poi cogliere le occasioni di maggiore successo quando queste arrivano a fruizione.

In realtà, quanto successo con Pfeizer, Merck e altre grandi industrie farmacologiche non è una defezione definitiva e drammatica, ma il semplice segno di un cambiamento epocale nel modo di fare medicina e sviluppare terapie, che ci porta verso obiettivi molto più ambiziosi di quelli che potevamo anche solo immaginare una decina di anni or sono. Cambiare è doloroso, può spaventare ed è umano spaventarsi, ma in una visione del problema più obiettiva e globale, stiamo solo assistendo al cambiamento di un mondo, quello dello sviluppo delle terapie, che va verso un futuro migliore. Di questo sono assolutamente certo.

Il vero problema è sempre il solito: investire nel nuovo. E per investire ci vuole coraggio, spirito d’impresa, visione prospettica e l’allocazione di energie emotive ad un tema che è patrimonio di tutti gli esseri umani: la ricerca.

Lascio al lettore giudicare se tale investimento emotivo al giorno d’oggi sia sufficiente… io al bar il lunedì vedo persone che litigano animosamente per supposti calci di rigore, strategie di mercato giocatori. Dateci un decimo di quell’attenzione ed i conseguenti investimenti che dietro tale pressione sociale ne conseguirebbero in ricerca e sviluppo e la terapia per Parkinson ed Alzheimer ve la trovano i ricercatori. Le lacrime da coccodrillo quando si hanno notizie come quella commentata qui sono davvero poco utili e anche un pochino fuori luogo… scusate.



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